電影《我不是藥神》中，白血病原研藥“格列衛”售價昂貴，患者難以承擔。藥企原型諾華公司也處于降價與收回巨額研發投入的兩難境地，這是制藥行業普遍面臨的困境。數據顯示，新藥研發成本由2010年的11.9億美元增長到2017年的25.6億美元，而投資回報率由10.1%減至3.2%。企業在尋求途徑改善現有研發模式，數字化研發(DigitalR&D)受到青睞。研究全球數字化研發經驗，對提升我國創新藥研發水平具有重要參考意義。

數字化研發顯著降低 全球創新藥研發成本

全球藥企研發最新動態表明，數字化技術正在改變傳統新藥的研發流程，該技術通過有效整合數據資源與模擬研發流程，改進了患者參與方式與方法創新，提高了臨床前和臨床試驗效率，降低了新藥研發成本并縮短了新藥上市時間。

臨床前應用場景。數據合成及計算機模擬等數字化技術，在臨床前的應用，主要集中在靶點確認、化合物篩選、藥物動力學研究和動物試驗等環節，可快速地挖掘和篩選合適的化合物或生物，預測藥物活性、安全性和副作用，從而加快抗腫瘤藥、心血管藥和疫苗等創新藥的研發突破。例如，硅谷Atomwise公司借助IBM的藍色基因超級計算機，應用AI技術算法模擬藥品研發的過程，分析化合物的構效關系，在一天內成功尋找出控制埃博拉病毒的候選藥物，研發成本僅逾千美元，大大縮短研發周期和降低成本。

臨床研發應用場景。一是改進患者參與方式。通過數字化技術可以簡化招募患者及患者參與方式，虛擬試驗等技術使患者在家中便可參與研究，幾乎無需親自前往現場。例如，AiCure等遵醫囑提示工具可通過面部識別確認患者是否已服藥，并在患者未按時服藥時向研究人員發出警告。因此，療效驗證不再需要漫長的研究過程及大量患者配合，患者招募及留院成本將大幅削減。二是創新臨床試驗方法。數字化技術提供了多種新的試驗方法，例如，傳感器及可穿戴設備可執行更為頻繁的數據收集，從而生成更多的數據以及比定期評估更為精確的測量結果。羅氏(Roche)公司針對多發性硬化癥患者研發了一款智能手機傳感器應用程序，不僅能指導患者執行手及腕關節轉動、步態和平衡練習與認知測試以評估其神經活動，還能收集步態和運動能力等被動測量數據，分析表明，遠程監控結果不僅可與臨床評估相媲美，甚至在某些情況下更為靈敏。三是提高執行效率。數字化技術提高了臨床試驗招募、數據分析、人員工作效率等。例如，美國NORA平臺為罕見病3期臨床試驗招募患者，招募速度提高了20~30倍，招募對象也具有多樣性和代表性(從占美國總人口25%的七個州招募對象，且少數族裔占比大幅提高)。

數字化技術推進創新藥研發成熟度

2018年，根據技術成熟度及普及程度(達到20%~25%使用率被定義為普及度較高)，全球藥企研發數字化技術可分為三個類型：成熟技術、預備技術和先進技術。

成熟技術，已有成功應用案例。在未來3年，該類技術可輕松應用至現有藥物研發流程，包括：AiCure等用于識別患者是否已服藥的遵醫囑提示技術;利用社交媒體等途徑與患者溝通的電子同意技術;用于獲取病人數字報告結果的遠程醫療、移動應用程序等;基于風險的現場監控技術，以及多數據源、以患者為中心的藥效評估協議設計與納入/排除標準技術等。

預備技術，尚處于試點階段。該類技術在3~5年后才可進入應用期，包括：整合散亂患者電子數據(社交媒體、電子健康記錄、實驗室結果、病理報告)的數據發掘技術(如Lumiata的Risk Matrix分析技術);IBM Watson、Enlitic、DeepCare等用于病人識別及部分虛擬試驗的人工智能和檢測端點應用技術;用于日常活動自動化的認知技術，以及自然語言處理生成患者記述技術等。

先進技術，正在進行二期試驗。該類技術通過攻關可能在未來5~10年內實現應用，包括用于多渠道非結構數據的人工智能分析技術(如Welltok旗下CafeWellHealth平臺技術);完全依托于傳感器測量以及虛擬現實和增強現實的虛擬試驗技術;提供高度安全實驗數據儲存與患者綜合資料管理的區塊鏈技術，使用數字助理(如Alexa和谷歌Home)進行藥物治療以及評估聲音和語音模式的生物標記技術等。

對我國創新藥數字化研發的啟示

加強數字化研發軟硬件設施和數據庫建設。設立引導和支持藥品數字化研發的財政資金，引導企業建設系統數字平臺。推進智能健康電子產品、可穿戴設備、移動醫療應用、智能傳感器、虛擬和增強現實等軟硬件設施在新藥研發中的應用。加快建設和完善以企業研發數據、居民電子健康檔案、電子病歷、電子處方等為核心的基礎數據庫，并將數據資源規范接入系統數字平臺。

推進醫藥數據資源開放共享與安全保障。開放共享數據信息是數字化研發的基礎，創新價值分配方式，引導各類醫療衛生機構和醫藥研發機構推進醫藥醫療數據采集、存儲與有償開放，打通數據資源共享通道。同時，建立健全數據安全管理責任制度和工作機制，加強健康醫療數據“脫敏”、存儲清洗、分析挖掘、安全隱私保護等關鍵技術攻關，提升醫藥醫療數據的安全保障能力。

推進創新藥數字化研發生態體系建設。依托中國醫學科學院、中國藥學會、中國醫藥創新促進會、中國化學制藥工業協會、中國醫藥企業管理協會等研究機構和行業組織，協同國內龍頭制藥企業和研發服務機構(CRO)，共建醫藥制造業創新中心，梳理并明確我國新藥數字化研發應用時間表和技術路線圖，共同推進新藥數字化技術標準、數據標準等標準體系的研制應用，完善新藥數字化研發系統和數字化技術的開放服務，逐步推進我國新藥研發數字化轉型。